当地时间6月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个针对I型糖尿病患者的细胞疗法上市。这是CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法——Lantidra，被批准用于治疗反复发生严重低血糖，强化糖尿病管理和教育后仍无法接近目标糖化血红蛋白的I型糖尿病患者。

FDA新闻稿称，这是第一个由已故供体胰腺细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法。 

美国FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士表示，“严重低血糖是一种危险的情况，可能会导致意识丧失或癫痫发作所引起的伤害，这是批准的有史以来首款治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复发作严重低血糖的个体提供了额外的治疗选择，以帮助达到目标血糖水平。” 

Lantidra如何起作用？

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括每天注射多次胰岛素或使用泵进行持续输注。患有1型糖尿病的人还需要每天进行多次血糖检测，以指导其糖尿病的管理。

一些患有1型糖尿病的人很难在不引起低血糖的情况下管理每天所需的胰岛素量，以防止高血糖。他们还可能出现低血糖不知情症，即无法检测到血糖正在下降，可能没有机会自我治疗以防止血糖进一步下降。这使得注射胰岛素变得困难，Lantidra的出现为这些患者提供了潜在的治疗选择。 

Lantidra的主要作用机制被认为是输注的异基因胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些患有1型糖尿病的患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要通过注射或泵来控制其血糖水平。

Lantidra通过单次输注到肝门静脉（又称门静脉，是由消化道胃、肠、胰脾等的毛细血管汇集，从肝门处入肝的一条粗大静脉）进行给药，根据患者对初始剂量的反应，可能会进行额外的Lantidra输注。 

“这种基于胰岛细胞移植技术的治疗方法已提出很多年，以前一直处于临床实验阶段，现在终于获得FDA批准。”浙江大学求是讲席教授、药学院院长顾臻表示，通常而言，胰岛细胞从捐献者遗体中分离获得。 

Lantidra的有效性如何？有何不良反应？ 

两项非随机、单臂研究评估了Lantidra的安全性和有效性，共有30例1型糖尿病患者接受了至少一次、最多三次输注。总体而言，21名受试者不需要使用胰岛素一年或更长时间，其中11名受试者不需要胰岛素1-5年，10名受试者不需要胰岛素5年以上。

与Lantidra相关的不良反应因受试者的输液次数和随访时间而异，可能并不反映实际观察到的比率。最常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数试验参与者经历了至少1起严重的不良反应，与肝门静脉输注Lantidra的流程和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关。一些严重不良反应需要停用免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能丧失。 

FDA表示，在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时，应考虑这些不良事件。 

“由于该方法是利用同种异体胰岛细胞进行移植，因此受体必须服用免疫排斥药物来尽可能延长被移植细胞的存活时间。但是免疫抑制药物难免对受体的免疫系统造成伤害。此外，胰岛供体有限，胰岛细胞移植后逐步失活导致需多次治疗，以及治疗过程中所伴随的风险会潜在影响该疗法的普及。”顾臻说。 

他表示，目前，胰岛素仍旧将是1型糖尿病和进程性2型糖尿病治疗的主要控糖手段。糖尿病细胞疗法是很好的方向，但如何解决胰岛的来源有限问题、更好控制免疫排斥以及降低治疗成本仍是努力的重点。 

糖尿病细胞疗法前景可观 

近日，糖尿病细胞疗法动态频频。6月23日，美国生物技术公司福泰制药宣布其在糖尿病干细胞疗法VX-880的1/2期临床研究使2名患者摆脱胰岛素依赖，全部6名患者均分泌了内源性胰岛素。 

6月29日，美国药企礼来（LLY.US）宣布将以逾3亿美元收购其糖尿病细胞疗法合作伙伴Sigilon Therapeutics，双方将合作开发用于治疗1型糖尿病的封装细胞疗法。 

与此同时，众多干细胞治疗1型糖尿病的临床研究在如火如荼的开展，并且临床研究结果表明，干细胞疗法是一种有潜力的治疗1型糖尿病的免疫疗法。 

截止2023年6月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗的I型糖尿病的临床研究项目有117项，已经完成的研究有39项，其中，公布了临床研究结果的有6项。

因此对于1型糖尿病患者来说，干细胞疗法的未来是相当乐观的。相信未来随着基础研究的进一步深入以及临床研究的不断开展，细胞疗法有望成为糖尿病治疗的利剑。