1型糖尿病有望被彻底治愈!北大团队合作完成国际首例CiPSC诱导的胰岛细胞移植手术

更新时间 2023-07-18 15:01:25

近日,北京大学、天津市第一中心医院发布信息,在获得国家卫生健康委干细胞临床研究备案的基础上,北京大学干细胞中心与天津市第一中心医院合作,成功完成国际首例1型糖尿病受试者化学重编程诱导多潜能干细胞(CiPSC)分化的胰岛样细胞移植手术。这意味着糖尿病的治疗已经进入“细胞移植时代”,该治疗技术有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案。

△国际首例1型糖尿病CiPSC分化的胰岛细胞移植手术

CiPSC诱导的胰岛细胞移植有望彻底治愈1型糖尿病 

化学重编程诱导多潜能干细胞(CiPSC)作为再生医学领域最为关键的“种子细胞”之一,在细胞治疗、药物筛选、疾病模型方面均具有巨大的应用潜力。尤其是CiPSC具有无限增殖、可高效分化为功能良好的胰岛细胞,表明CiPSC诱导的胰岛细胞移植有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案,同时这项技术可以应用于伴有胰岛功能衰竭的2型糖尿病患者。 

在前期的研究中,北京大学邓宏魁教授团队大幅改进了人CiPSC向胰岛细胞的分化方案,获得结构和功能与人原代胰岛的相似的人CiPSC分化胰岛,并且在天津市第一中心医院细胞移植团队的合作支持下,顺利完成临床前期灵长类动物试验,充分证实了此项技术的安全性和有效性,研究成果在Nature Medicine、Nature Metabolism等权威医学期刊发表。 

基于上述大量前期工作基础,天津市第一中心医院沈中阳教授临床团队向国家卫健委申报的干细胞临床研究备案(自体CiPSC来源的胰岛样细胞移植治疗1型糖尿病的探索性临床研究),并于2023年6月顺利获得国家干细胞临床研究正式备案(备案号:MR-12-23-017130)。

△治疗团队 

“我们是最早将人多潜能干细胞转化成胰腺和肝细胞谱系的团队之一,这些分化获得的细胞正在被应用于细胞治疗和大动物模型的测试中。”邓宏魁介绍,基于对发展重编程策略的研究,团队还首次证实了完全使用化学小分子就能将成熟体细胞重编程为多潜能干细胞。今年3月,研究人员发现了新的化学小分子组合,建立了全新的人体细胞化学重编程体系,能够更加快速和高效地将人成体细胞诱导为多潜能干细胞,诱导效率也得到了大幅提升,最高可达31%。 

首例受试者成功接受CiPSC诱导的胰岛样细胞移植手术 

本次接受了CiPSC诱导分化的胰岛样细胞移植术的首名受试者,是一位病史长达11年的1型糖尿病患者,在移植后当天患者即可恢复正常活动,并且胰岛细胞存活良好,空腹C肽由移植术前的<0.02ng/ml上升至术后0.31ng/ml,移植后第10天,患者血糖稳定,每日胰岛素需要量已经降低至移植前的一半。


北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁表示,移植的胰岛细胞将在患者体内进一步得到功能成熟,治疗效果也将在移植后数月内逐渐达到稳定状态。

邓宏魁表示,当前,糖尿病治疗已经进入了“细胞移植时代”,化学重编程诱导多潜能干细胞技术有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案,同时也可以应用于伴有胰岛功能衰竭的2型糖尿病患者的治疗